Bucuria familiilor: prețurile medicamentelor pentru fibroză chistică devin accesibile
Grant Leitch, în vârstă de șapte ani, a întrebat-o pe mama sa dacă fratele său mai mic, Brett, care suferă de fibroză chistică (FC), va muri. Familia din Africa de Sud, ca multe altele din lume, s-a confruntat cu imposibilitatea de a accesa terapiile moderne pentru fibroză chistică din cauza costurilor exorbitante. Însă, cu începutul noului an, Carmen Leitch poate oferi o speranță nouă fiilor săi. Un tratament „revoluționar” vândut de compania farmaceutică Vertex, cu un preț de 370.000 de dolari pe an, va fi disponibil de la un producător generic pentru doar 2.000 de dolari pe an. Această reducere de 99,5% a fost rezultatul anilor de campanii conduse de părinți.
Despre fibroză chistică
Fibroza chistică este o afecțiune genetică ce provoacă acumularea de mucus în plămâni și sistemul digestiv, dificultând respirația și expunând pacienții la infecții. Până recent, majoritatea celor afectați mureau în adolescență sau la începutul vârstei adulte. În ultimul deceniu, noi medicamente, cunoscute sub numele de modulatori CFTR, au devenit disponibile, permițând pacienților să aibă o speranță de viață normală. Totuși, doar unul din patru dintre cei aproximativ 190.000 de oameni cu fibroză chistică din întreaga lume au primit aceste medicamente modulatorii, inclusiv combinația ETI (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor), considerată de Organizația Mondială a Sănătății un medicament esențial.
Criticile adresate Vertex Pharmaceuticals
Vertex Pharmaceuticals deține patentul pentru ETI, vândut sub denumirile Trikafta sau Kaftrio. Compania a fost criticată pentru prețurile sale ridicate și pentru că nu a făcut medicamentul disponibil în multe țări, chiar și acolo unde are patente înregistrate. Un purtător de cuvânt al companiei a declarat că medicamentele pentru fibroză chistică sunt disponibile în peste 60 de țări și că se continuă extinderea accesului „fiabil și sigur”, inclusiv printr-un program de donație pilot în 14 țări.
Campaniile pentru accesibilitate
În 2019, Vertex și NHS England au fost implicate în negocieri dificile pentru un medicament anterior denumit Orkambi. Familiile pacienților cu fibroză chistică s-au organizat pentru a obține o versiune generică la preț redus fabricată în Argentina, formând un grup cunoscut sub numele de CF buyers’ club. Acest efort global de a obține medicamente generice a evoluat din campania inițială din Regatul Unit și este acum denumit CF buyers’ club 2.0.
Prețurile medicamentelor au crescut dramatic în Argentina din cauza inflației, iar accesul a devenit practic imposibil. Recent, în Seattle, Gayle Pledger, o mamă din Regatul Unit, a anunțat că compania bangladeshiană Beximco va produce Triko, o versiune generică a ETI, disponibilă din primăvara anului 2026. Triko va costa 12.750 de dolari pe an pentru adulți și 6.375 de dolari pentru copii, ceea ce înseamnă că 58 de copii pot fi tratați pentru costul de tratament al unuia cu medicamentul Vertex.
Impactul asupra pacienților și familiilor
Aproape 80.000 de persoane se estimează că trăiesc cu fibroză chistică nediagnosticată, 82% dintre acestea fiind în țări cu venituri mici și medii. Pledger speră că un tratament accesibil va ajuta la diagnosticarea lor. De asemenea, Dr. Marco Zampoli, care a testat un protocol de dozare redus, consideră că a face tratamentul accesibil este o „obligație morală”, având în vedere că familiile au vândut case pentru a achiziționa medicamente.
În Africa de Sud, Trikafta este disponibil pentru pacienții care au asigurare, însă pentru cei fără, așteptarea continuă. Zampoli a donat doze de medicamente pacienților care au surplus, utilizând o strategie de dozare redusă. Odată cu disponibilitatea Triko, Carmen Leitch a declarat că familia sa va „absolut” achiziționa produsul Beximco când va deveni disponibil, simțind că a venit vremea să celebreze.
Concluzie
Reducerea drastică a prețurilor medicamentelor pentru fibroză chistică oferă o nouă speranță familiilor afectate, facilitând accesul la tratamente esențiale și îmbunătățind astfel calitatea vieții pacienților din întreaga lume.
